ARD-alpha - 2023-12-10 18:15

Etwa eins von 7000 neugeborenen Kindern leidet an spinaler Muskelatrophie, einer seltenen Erbkrankheit, an der die meisten ohne Behandlung im frühen Kindesalter sterben. Für sie gibt es Hoffnung: Eine Gentherapie, bei der mit einer einzigen Spritze ein defektes Gen im Körper der Kinder gegen ein funktionierendes ausgetauscht wird. In Europa sind bereits elf solcher Gentherapien zugelassen, an weiteren wird geforscht. Quarks klärt auf: Wie kann Gentherapie helfen, welche Risiken gibt es und was können wir von Gentherapien in der nahen Zukunft erwarten?

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